振奋人心!First-in-class干细胞疗法CAP-1002可改善杜氏肌营养不良症DMD

2017-11-24 10:15:39


2017年美国心脏协会科学年会(AHA)上,Cedars-Sinai心脏研究所临床研究副主任Ronald G. Victor博士报告了关于Capricor Therapeutics公司研发的细胞制品CAP-1002,在对患有杜氏肌营养不良症(DMD)的男性患者进行治疗后,通过一年的临床观察,发现患者的心脏和骨骼肌功能得到明显持续性地改善。

 

研究人员通过核磁共振成像(MRI)和上肢测试(PUL)的方法来评估心脏结构、功能和骨骼肌功能。结果显示,经CAP-1002治疗的患者心肌功能明显得到改善,其心脏疤痕形成的情况相较于对照组而言也有显著的降低(进行性心脏疤痕的形成最终会损害心脏的泵血能力,目前是杜氏肌营养不良症导致死亡的主要原因)。此外,CAP-1002在HOPE试验中一般具有安全性且耐受性良好。

 

杜氏肌营养不良症(DMD)

杜氏肌营养不良症是由于一种位于X染色体短臂Xp21处的肌肉萎缩蛋白(Dystrophin)所导致的,DMD是一种X连锁隐性遗传病,属于进行性肌营养不良症常见类型,患者大多为男性。患者通常在30岁前会肌肉退化,最常见的是心力衰竭导致死亡。该病的发病率约为1/3600,世界各地约有20万男性正遭受着这一疾病。目前,DMD的治疗手段是极为有限的,还未有完全治愈的方法。

Capricor公司CEO LindaMarbán博士表示,基于HOPE试验的良好结果,Capricor Therapeutics公司计划在2018年开始HOPE-2临床试验,新一期试验将重点评估CAP-1002多剂量静脉给药的效果。

拓展阅读:

CAP-1002

CAP-1002由异体心脏球来源的细胞或CDC(一群含有心脏祖细胞的独特的细胞群)组成。CAP-1002发挥有效的免疫调节活性并刺激细胞再生。据报道,CAP-1002能够有效激发免疫调节活性并刺激细胞再生,在DMD临床前模型中可以改善肌肉功能。

 

Capricor Therapeutics公司

Capricor Therapeutics公司是一家主要从事临床的生物技术公司,专注于罕见疾病First-in-class(首创新药类)生物疗法的发现、开发和商业化。它的明星产品CAP-1002是用于治疗DMD的研究性新药,目前仍处于临床发展阶段,还未被批准用于任何适应症。

 

编者按:今年11月22日,我国首个干细胞通用标准《干细胞通用要求》在京发布。毋庸置疑,我国的干细胞行业发展将更加规范化,干细胞转化速度将大大提高!期待更多安全有效的干细胞药物和疗法涌出,相信更多无药可治的绝症或罕见病能够得到缓解甚至治愈!!!

 

 

参考:

“Significant Improvements Reported inDuchenne Muscular Dystrophy Patients Treated with Capricor's InvestigationalCell Therapy”

http://irdirect.net/prviewer/release/id/2808424?elqTrackId=350fa237ce2846728227112943730f01&elq=c0b701bfd0044c438b7ba2603488ae7e&elqaid=20779&elqat=1&elqCampaignId=10597

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